MaxASOs Oligonucleótidos antisentido

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Los MaxASO oligonucleótidos antisentido (ASO)están conformados por una secuencia monocatenaria de 15-25 nucleótidos de longitudque son complementarios a un segmento en el gen objetivo con el fin de unirse al mRNA correspondiente bloqueando la transcripción o traducción de dichos genes y de esta forma evitar la producción de una proteína.

En los últimos años, los ASO se han utilizado ampliamente para desarrollar fármacos en la terapia génica debido a su alta especificidad, eficiencia y baja toxicidad.

Los ASO naturales se degradan fácilmente in vivo, muestran baja especificidad y presentan efectos tóxicos secundarios. Por el contrario, los fármacos ASO suelen tener grupos modificadores específicos para mejorar su estabilidad in vivo, incrementar su especificidad y reducir sus efectos tóxicos secundarios.

MaxPrecision Lab cuenta con excelentes tecnologías de síntesis y purificación para una producción acorde con una eficiente gestión de calidad logrando ASO sintéticos que cumplen estrictamente con los estándares de las  prueba de Control de Calidad y cuya pureza es verificada por HPLC,lo cual garantiza la alta calidad de todos nuestros productos ASO.

Ventajas competitivas

  • Capacidades de Fabricación: las necesidades de los clientes,tanto para I + D como para fabricación, pueden satisfacerse con escalas que van de microgramos a gramos.
  • Velocidad en la Entrega: convenios flexibles de proyectos con tiempos de respuesta más rápidos.
  • Estricto Control de Calidad: la calidad de nuestros productos está rigurosamente controlada.
  • Análisis de Calidad: verificamos la calidad mediante los análisis de HPLC (Cromatografía Líquida de Alta Presión) y LC-Mass (Cromatografía Líquida – Espectrometría de Masas). Para experimentos celulares también se puede suministrar la detección de endotoxinas y la biocarga)
  • Soporte especializado: Nuestro equipo de expertos en síntesis de ácidos nucleicos, con más de 18 años de experiencia, brinda apoyo técnico profesional.
  • Altamente personalizado: podemos proporcionar varios tipos de modificaciones y especificaciones de síntesis flexibles

Especificaciones de Servicio

Servicio Rendimiento Purificación Modificaciones Entregables Tiempo de Respuesta
Síntesis de ASO Nivel I & Dl:

ug-mg

 HPLC PTO, 2′-F, 2′-OME, 2′-MOE, LNA, Colesterol, GalNAc, etc. •  Entrega de polvo seco, de acuerdo a las necesidades del cliente de embalaje separado.

• Expediente COA.

 1 semana
Nivel Fabricación: g HPLC PTO, 2′-F, 2′-OME, 2′-MOE, LNA, Colesterol, GalNAc, etc. •  Entrega de polvo seco, de acuerdo a las necesidades del cliente de embalaje separado.

• Expediente COA.

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Aplicaciones

Durante la replicación del ADN pueden ocurrir errores (mutaciones) en algún gen, lo que provocará la generación de una proteína anómala que puede ser la responsable de una enfermedad.Cuando ocurre una inserción o deleción de nucleótidos en la zona de empalme de un intrón, puede suceder que  este no pueda ser eliminado y entonces se expresa en el mRNA como si se tratase de un exon, dando lugar a proteínas anómalas por mutaciones de empalme.

Los oligonucleótidos antisentido están diseñados para que sean complementarios a la secuencia errada en el gen mutado, de modo tal que serán capaces de unirse a una secuenciaespecífica en el RNA mensajero (mRNA), evitando la transcripción de la información equivocada y por lo tanto se evitará la formación de la proteína anómala.

Inhibición de la expresión génica mediada por oligos antisentido (ASOs)

Los oligonucleótidos antisentido se han aplicado en algunas enfermedades como:

  • La distrofia muscular de Duchenne: se debe a mutaciones del gen DMD que causa la ausencia o déficit de distrofina, una proteína ubicada en el citoplasma de la célula muscular y que es necesaria para mantener su la estabilidad mecánica y su anclaje a la matriz extracelular. Mediante oligonucleótidos antisentido se omite el exón 51 y se restaura la lectura de la distrofina, suprimiendo un codón de terminación prematura mediante PTC124.
  • La atrofia muscular espinal: causada por la reducción severa de la proteína SMN, secundaria a la del gen SMN1. El gen SMN2presenta una mutación silente que genera la producción de una proteína similar. El oligonucleótido antisentido es dirigido al gen SMN2 para que produzca la suficiente proteína, cambiando la evolución de la enfermedad.
  • La ataxia espinocerebelosa tipo 2: los ASos sirven para bloquear la producción de proteína ataxina-2 producida por una alteración de la expresión génica de las neuronas de Purkinje, lo que lleva al desarrollo de la enfermedad.
  • La esclerosis lateral amiotrófica: la ataxina 2 también está relacionada con esta enfermedad, ya que promueve la formación de complejos entre ARN y proteína, a los que se incorpora la proteína TDP-43 formando complejos tóxicos que contribuyen al desarrollo de la enfermedad.
  • La disautonomía familiar (FD): es una enfermedad neurodegenerativa causada por una mutación en el gen IKBKAen el intrón 20 que provoca que se interrumpa la pauta de lectura y se genere un codón de parada y por lo tanto, una proteína truncada. Los investigadores diseñaron una molécula ASO que se inserta entre los exones 19 y 20 del gen IKBKA y corrige la pauta de lectura. De este modo se produce una proteína funcional IKAP.
  • También se están investigando su uso en enfermedades infecciosas, metabólicas y cáncer.